Une success story issue de l’Institut de neurobiologie de la méditerranée (Inmed – amU/Inserm) et de l’Institut Interdisciplinaire de Neurosciences (IINS – Bordeaux Neurocampus/CNRS).
Un pas décisif vient d’être franchi dans le traitement de l’épilepsie du lobe temporal médian pharmaco-résistante (MTLE), une forme sévère et invalidante de la maladie, grâce aux travaux conjoints de Valérie Crépel, directrice de recherche Inserm à l’Institut de Neurobiologie de la Méditerranée (INMED – Inserm/Aix-Marseille Université), et de Christophe Mulle, directeur de recherche CNRS à l’Institut Interdisciplinaire de Neurosciences (IINS, Bordeaux Neurocampus). Cette avancée a conduit à la création de la start-up Corlieve Therapeutics, récemment intégrée au groupe uniQure, acteur majeur de la thérapie génique.
Lancé en novembre 2024, l’essai clinique de phase I/IIa du candidat médicament AMT-260, développé à partir de cette recherche, livre déjà des résultats très encourageants : chez le premier patient traité, une réduction de 92 % des crises épileptiques a été observée sur les cinq premiers mois de suivi, sans effet indésirable grave. Le patient, qui présentait une moyenne de sept crises par mois avant le traitement, n’a rapporté aucune crise au cours des 60 derniers jours de suivi (à date du 17 avril 2025).
Cette thérapie innovante cible les circuits neuronaux à l’origine des crises dans le lobe temporal et ouvre un espoir considérable pour les 30 % de patients résistants aux traitements actuels.
Ce projet incarne pleinement la dynamique de valorisation de la recherche publique portée par l’Inserm. Il avait déjà été salué en 2022 par le Prix Innovation Inserm, qui récompensait l’engagement de Valérie Crépel et ses partenaires dans le développement de solutions thérapeutiques à fort impact sociétal.
« C’est une immense satisfaction de voir nos travaux en laboratoire aboutir à un traitement concret, susceptible d’améliorer significativement la qualité de vie de patients jusqu’ici sans solution. »
— Valérie Crépel
Ce succès illustre également l’importance de l’accompagnement de l’innovation : Inserm Transfert a soutenu Corlieve Therapeutics dès ses débuts, favorisant le lien entre recherche académique et développement industriel.
L’étude clinique se poursuit avec l’inclusion de nouveaux patients. Les résultats attendus dans les prochains mois permettront de confirmer l’efficacité et la sécurité de cette thérapie de rupture.
Contact
Valérie Crépel, Ph.D., Research Director at INSERM
Institut de Neurobiologie de la Méditerranée (INMED) INSERM & Aix-Marseille Université UMR1249 Parc scientifique de Luminy 163 avenue de Luminy BP13 – 13273 Marseille cedex 09 France
Tel.: +33 (0)4 91 82 81 15
Mail : valerie.crepel@inserm.fr
http://www.inmed.fr/
