Le réseau représente la composante pédiatrique de F‑CRIN et regroupe 20 centres d’investigation clinique, l’association française des pédiatres ambulatoires et la société française de pédiatrie. Il accompagne les promoteurs d’études cliniques dans leur travail de valorisation et favorise le déploiement de traitements innovants grâce à des essais cliniques plus efficaces et plus rapides.
Le défi des essais cliniques pédiatriques
Étape incontournable avant toute mise sur le marché d’un traitement : les essais cliniques. Ces derniers permettent de s’assurer de la tolérance et de l’efficacité du traitement avant la commercialisation. Ils doivent en outre s’appuyer sur les données de populations importantes. Malheureusement, les populations pédiatriques sont souvent petites et dispersées géographiquement, ce qui rend cette condition plus difficile à remplir.
Pourtant, les besoins sont particulièrement importants dans le domaine de la pédiatrie. En effet, l’offre thérapeutique disponible est moindre comparée à celle pour les adultes. Par exemple, s’agissant des médicaments, les solutions existantes sont souvent inadaptées aux enfants, par la taille des comprimés, les modes d’administration ou leur présentation. De plus, les populations pédiatriques présentent des métabolismes très différents selon leur âge (enfant prématuré, nourrisson, enfant ou adolescent), ce qui implique le développement de plusieurs versions d’un même traitement pour que celui-ci puisse s’adresser à toute la population.
Ces exigences complexifient le travail des promoteurs : les efforts de coordination sont plus conséquents, demandent une connaissance approfondie des populations pédiatriques et de l’environnement pédiatrique national, voire européen. En outre, certaines pathologies pédiatriques épidémiques évoluent sur de courtes périodes, ce qui est moins incitatif dans le cadre du développement commercial d’une solution. Des contraintes qui peuvent peser dans la balance, lorsque vient le moment de choisir un nouveau traitement à développer. Enfin, la réalisation d’essais cliniques avec des mineurs nécessite une adaptation aussi bien sur le plan organisationnel que pour la rédaction des documents de l’étude, ou des protocoles. Par exemple, si le partenaire industriel souhaite réaliser une étude interventionnelle incluant des prélèvements sanguins, les médecins experts du réseau veilleront à ce que les quantités indiquées soient bien adaptées à l’âge de l’enfant.
Qualité des données et recherche participative
Sur le plan opérationnel, le réseau PedStart aide les partenaires académiques et industriels à trouver un ou des sites pour réaliser l’étude clinique, à définir les centres qui seront impliqués, et leur niveau de responsabilité. Le réseau facilite la coordination entre les centres, et soutient également les partenaires privés dans la rédaction de leurs protocoles d’études.
La force de notre réseau repose sur notre expertise en matière de problématiques liées à la faisabilité des études, à leur encadrement, et à la production de données de qualité. Le réseau Pedstart est d’ailleurs à l’origine du système qualité du réseau européen Connect4Children, un important réseau de collaboration entre la recherche clinique publique et l’industrie.
Le réseau porte également l’ambition d’une meilleure prise en compte des patients dans le cadre de la réalisation d’essais cliniques, comme en témoigne le groupe « Kids France ». Ce groupe, construit et animé par Pedstart, s’inscrit dans la recherche participative et est constitué de patients experts âgés de 11 à 19 ans. Formés et au fait des enjeux de la recherche clinique, Kids France propose une « vision patient » aux académiques et industriels soucieux de concevoir des études cliniques plus qualitatives, sans forcément être adossés à une association. Les jeunes participent à la relecture des protocoles ou des notices d’informations d’essais cliniques, mais pas uniquement. Dans le cadre du covid, ils ont par exemple contribué à l’évolution de la plate-forme spécifique aux mineurs.
Donner une dimension nationale et internationale aux essais cliniques
Pour encourager le développement de traitements pédiatriques à grande échelle, le réseau Inserm PedStart fait partie du projet c4c, réseau européen émanant du projet Horizon 2020, Initiative Medicines Innovantes (IMI2). Il propose une structure européenne facilitant les essais multicentriques et multinationaux. Concrètement, les experts du réseau aident les promoteurs à recruter la patientèle nécessaire à la mise en place de l’étude, en faisant appel à des populations souvent réparties dans plusieurs pays, et grâce aux critères d’inclusion et d’exclusion de l’étude. Ils assistent également les entreprises dans le cadre du déploiement de leur protocole d’investigation dans un temps court et de manière sécurisée.
Résultats prometteurs
Le travail du réseau laisse déjà entrevoir d’importantes succès, à l’image du projet « Harmonie ». Cette étude, démarrée conjointement en France, Allemagne et Royaume-Uni fin 2022, a permis de confirmer l’efficacité d’un nouvel anticorps visant à diminuer les hospitalisations des enfants pour bronchiolite causée par le virus respiratoire syncytial. L’essai clinique a été réalisé avec le concours de plus de 8 000 enfants. Un an plus tard, l’anticorps monoclonal évalué dans le cadre de l’étude Nirsevimab, obtient une autorisation de mise sur le marché européenne et un avis favorable de la Haute Autorité de Santé. Le réseau Pedstart a coordonné l’essai en France. Il s’est associé aux équipes hospitalières de recherche ainsi qu’aux pédiatres libéraux, qui ont réalisé 40% du recrutement. Grâce à cela, la France a été le 2ème recruteur dans le cadre du projet.
Autre projet européen en cours : le projet Treocapa. Cet ambitieux essai clinique porté par le professeur Jean-Christophe Rozé au CHU de Nantes, et dont l’Inserm assure la promotion, est mené dans environ 65 unités de soins intensifs néonatales réparties dans 17 pays européens. Son objectif est d’évaluer une prophylaxie efficace chez les enfants prématurés présentant un canal artériel persistant en lien avec leur prématurité..
Comme le souligne Séverine Wack, cheffe de projet F‑Crin et du réseau Pedstart : « Il y a un double enjeu, d’abord la mise en accès des traitements pour en faire profiter tous les groupes d’âge, mais également de rapidité dans le déploiement. Chaque année il y a des épidémies en pédiatrie. Notre rôle est d’accélérer la mise en place des traitements afin de prévenir et traiter le maximum de situations d’urgence. » Un partenariat avec les entreprises pharmaceutiques qui s’inscrit dans cette ligne.
