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Dépister le cholestérol – mucoviscidose – pollution et infertilité – prise en charge des affections de longue durée – bronchiolite – essais cliniques

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À ce jour, la synthèse de presse de l’Inserm est réalisée à partir de la lecture de l’ensemble de la presse quotidienne nationale et régionale, de la plupart des hebdomadaires et mensuels grand public et de la presse spécialisée, ainsi que des retombées radio-télévision. Une « synthèse de presse » n’est qu’un résumé des analyses et opinions des médias qui ont été lues pour la réaliser. Elle ne peut en aucun cas être interprétée comme reflétant le point de vue de l’Inserm.

L’importance du dépistage précoce du cholestérol chez les enfants

Selon une étude révélée par Ziad Mallat, professeur de médecine cardiovasculaire à l’université de Cambridge et chercheur Inserm à l’hôpital européen Georges-Pompidou (AP-HP) à Paris, un dépistage précoce du cholestérol est crucial pour prévenir les risques d’athérosclérose et ses complications graves comme les infarctus et les AVC à l’âge adulte. Cette recherche, publiée dans la revue Nature, montre que l’exposition à une alimentation riche en graisses dès le plus jeune âge peut augmenter significativement le risque d’athérosclérose, une maladie caractérisée par l’accumulation de plaques de graisses dans les artères. Les facteurs de risque incluent une alimentation riche en lipides, des antécédents familiaux d’hypercholestérolémie, l’obésité, le diabète, et certaines maladies rénales ou thyroïdiennes. Actuellement, le dépistage du cholestérol se concentre sur les adultes de plus de 50 ans, mais les auteurs de l’étude recommandent des tests sanguins pour les enfants entre 9 et 11 ans, et dès 2 ans pour ceux avec des antécédents familiaux, afin de prévenir ces complications futures.

20Minutes​.fr, 06/09/2024

Révolution dans le traitement de la mucoviscidose avec le Kaftrio

Le Kaftrio, un traitement initialement limité aux mutations génétiques fréquentes de la mucoviscidose, s’est avéré efficace pour un public plus large depuis 2022 grâce à une autorisation de prescription dérogatoire. Élodie, une patiente de 40 ans, témoigne de l’amélioration spectaculaire de sa qualité de vie après avoir commencé le Kaftrio, soulignant la disparition des symptômes handicapants. Initialement, le médicament était disponible pour 82 % des porteurs de la maladie en France, excluant ceux avec des mutations rares. Face à cette restriction, l’association Vaincre la mucoviscidose et l’ANSM ont obtenu une autorisation de prescription compassionnelle, permettant à 290 patients supplémentaires de bénéficier du traitement. Cette démarche a été soutenue par une étude « en vie réelle » confirmant l’efficacité du Kaftrio, y compris pour les mutations moins communes. Ces résultats positifs pourraient influencer l’Agence européenne des médicaments pour élargir l’accès au traitement, offrant espoir et amélioration significative de la qualité de vie aux patients atteints de cette maladie grave.

Le Parisien Dimanche Ile-de-France, 08/09/2024

En bref

Une récente étude danoise publiée par The BMJ révèle une association entre l’exposition à long terme aux particules fines (PM2,5) et un risque accru d’infertilité chez les hommes. L’analyse, portant sur les données de plus de 900 000 personnes en Danemark entre 2000 et 2017, indique que des niveaux élevés de PM2,5 augmentent de 24 % le risque d’infertilité chez les hommes de 30 à 45 ans, sans effet similaire observé chez les femmes. Par ailleurs, l’exposition à un bruit routier plus élevé semble augmenter le risque d’infertilité chez les femmes de plus de 35 ans. Ces résultats suggèrent que la réduction de la pollution de l’air et du bruit pourrait contribuer à améliorer les taux de natalité. L’étude souligne également le rôle des perturbateurs endocriniens dans le déclin de la qualité spermatique, corroboré par des recherches de l’Anses et de Générations Futures. L’Inserm confirme l’impact de divers facteurs environnementaux, comme l’exposition à la chaleur, certains pesticides, solvants, métaux lourds et perturbateurs endocriniens, sur la fertilité humaine, tout en notant que les données concernant certains de ces facteurs restent limitées ou contradictoires.

santemagazine​.fr, 06/09/2024

Un récent rapport administratif, issu des travaux des inspections des finances et des affaires sociales (IGF et Igas), met en lumière la nécessité de réformer le système de prise en charge des affections de longue durée (ALD) pour assurer sa soutenabilité budgétaire. Actuellement, environ 20% de la population française bénéficie d’une couverture renforcée par l’Assurance Maladie pour ces maladies, sans avoir à payer le ticket modérateur habituellement couvert par les mutuelles. Toutefois, la croissance constante du nombre de patients en ALD (+2,7% par an de 2010 à 2022) et le coût associé, qui s’élevait à plus de 12 milliards d’euros en 2021, menacent la pérennité financière du système. Le rapport propose une réforme structurale introduisant deux niveaux de prise en charge basés sur la sévérité et le coût des traitements, visant à réaliser des économies et à promouvoir la prévention. Malgré les économies potentielles estimées à 265 millions d’euros par an, cette mesure reste insuffisante pour combler le déficit de la Sécurité sociale. La mise en œuvre de cette réforme s’avère délicate, surtout dans le contexte politique actuel, marqué par une absence de majorité à l’Assemblée et la volonté du gouvernement de Michel Barnier de ne pas s’attaquer frontalement à cette question sensible.

Les Echos, 09/09/2024

Face à l’épidémie annuelle de bronchiolite, qui touche un tiers des enfants de moins de 2 ans et peut entraîner des hospitalisations, un progrès notable a été réalisé avec l’introduction de deux stratégies de prévention : un anticorps monoclonal, le Beyfortus (nirsévimab), et un vaccin maternel, l’Abrysvo. Le Beyfortus, proposé pour la première fois en 2023, offre une protection directe au nourrisson contre le virus respiratoire syncytial (VRS), responsable de la majorité des cas de bronchiolite, grâce à une injection dans le muscle de la cuisse. Ses effets durent au moins cinq mois. L’Abrysvo, autorisé en Europe en août, est administré à la mère au huitième mois de grossesse, permettant une transmission d’anticorps par le placenta, avec une efficacité maximale du bébé deux semaines après la vaccination. L’anticorps monoclonal est préféré pour les femmes immunodéprimées en l’absence de données sur l’efficacité du vaccin dans ce groupe. Chaque option a ses avantages et ses inconvénients, mais toutes deux ont montré une réduction significative des hospitalisations dues à la bronchiolite. L’accessibilité financière reste un enjeu, l’anticorps étant partiellement remboursé en ville, tandis que le vaccin est pris en charge à 100 % par l’Assurance-maladie. L’Inserm souligne l’importance de ces avancées dans la protection des nourrissons contre cette maladie respiratoire sévère.

Le Figaro, 09/09/2024

Les essais cliniques connaissent une transformation majeure avec l’intégration de l’intelligence artificielle (IA) et de la médecine personnalisée, remettant en question le modèle traditionnel de l’étude randomisée contrôlée contre placebo. Cette évolution est due à la nécessité d’adapter les recherches à des populations de plus en plus spécifiques et restreintes, notamment en oncologie où des mutations rares exigent des approches innovantes. L’utilisation de contrôles externes, comme les données en vie réelle, les cohortes historiques ou les données synthétiques, est une réponse à cette problématique, permettant de réduire l’incertitude dans des contextes où les groupes témoins sont limités. Des méthodologies comme les “basket studies”, qui regroupent les patients selon le mécanisme physiologique et non la maladie, commencent à se répandre. L’IA joue un rôle crucial, notamment avec des projets comme Meditwin, qui utilise des jumeaux numériques pour simuler des conditions médicales et optimiser les traitements. Les agences réglementaires, telles que l’Inserm, sont face au défi d’intégrer ces nouvelles données tout en assurant la fiabilité et la sécurité des médicaments. Le recueil de données en vie réelle et l’utilisation de l’IA pour prédire la tolérance et l’efficacité des traitements marquent un tournant vers une réglementation plus flexible et adaptative, anticipant une utilisation accrue de ces technologies dans les essais cliniques.

Le Quotidien du Médecin Hebdo, 06/09/2024